È partita la sperimentazione che permetterà di valutare sicurezza, efficacia e rapporto costo-risultati dei due approcci terpeutici.

Un trattamento sperimentale con cellule staminali contro le migliori terapie biologiche disponibili per le forme gravi di sclerosi multipla recidivante (SM) ha preso il via grazie alla sponsorizzazione del National Institute of Allergy and Malattie infettive (NIAID), parte del National Institutes of Health, e confronterà la sicurezza, l’efficacia e il rapporto costo-risultati dei due approcci terapeutici. 

La SM è una malattia
autoimmune in cui le cellule immunitarie di una persona attaccano il
sistema nervoso centrale. Il trattamento sperimentale prevede l’utilizzo
di una miscela di quattro agenti chimici per rimuovere queste cellule
immunitarie. Alcune delle cellule staminali che formano il sangue della
persona, che sono state estratte prima del trattamento, vengono quindi reinfuse
nell’individuo. Queste cellule ripopolano il sistema immunitario,
permettendogli di resettarsi in modo che le nuove cellule immunitarie non
attacchino più il sistema nervoso centrale. Questa forma di trattamento è
chiamata trapianto autologo di cellule
staminali ematopoietiche (AHSCT).  

“Per molte persone con SM, una
malattia cronica, debilitante, imprevedibile e attualmente incurabile, la vita
quotidiana può essere una sfida – ha
dichiarato Anthony S. Fauci, il
direttore della NIAID –. AHSCT ha il potenziale per arrestare il
progresso della recidiva della SM, eliminare il necessità di una persona di
assumere farmaci per tutta la vita e consentire al corpo di riacquistare parzialmente
la funzione. Tuttavia dobbiamo essere certi che i benefici di questa forma di
trattamento superano i suoi gravi rischi”.   

Si
stima che la SM colpisca oltre 2,3 milioni di persone in tutto il mondo,
soprattutto donne, tra cui oltre un milione di persone negli Stati
Uniti. I sintomi della malattia variano ampiamente e possono includere
difficoltà motorie e del linguaggio, debolezza, affaticamento e dolore
cronico. La forma più comune della malattia è la SM recidivante-remittente, caratterizzata da periodi di sintomi
lievi o assenti, intervallati da riacutizzazioni dei sintomi o
recidive. Il recupero incompleto dalle recidive porta spesso ad una
disabilità crescente. Nel corso degli anni la malattia può peggiorare e
passare a una forma progressiva che può includere anche ricadute.  

La Food and Drug Administration (FDA) ha approvato più di una dozzina di farmaci per il trattamento di forme recidivanti di SM. Questi farmaci variano in termini di efficacia, sicurezza e costi. Per molte persone con forme gravi di SM recidivante, i farmaci di prima e seconda linea non riescono a controllare adeguatamente la malattia.

Precedenti
studi hanno suggerito che l’AHSCT può essere un trattamento efficace e duraturo
per questi individui, ma non è mai stato formalmente confrontato testa a testa
con i farmaci di terza linea disponibili, che sono altamente efficaci ma
possono avere effetti collaterali duri. L’AHSCT comporta anche rischi di
gravi effetti collaterali e persino la morte. Alla luce di questi rischi e
benefici gli investigatori mirano a determinare se l’AHSCT sia un’opzione di
trattamento appropriata per le persone con forme gravi di SM recidivante, che
altrimenti riceverebbero uno dei migliori farmaci biologici di terza linea
disponibili. 

Lo studio si chiama BEAT-MS (Best Therapy disponibile contro trapianto autologo di cellule staminali ematopoietiche per la sclerosi multipla). È condotto dalla Immune Tolerance Network (ITN), finanziata da NIAID in collaborazione con Blood and Marrow Transplant Clinical Trials Network (BMT CTN). Il BMT CTN è finanziato dal National Heart, Lung, and Blood Institute e dal National Cancer Institute, entrambi componenti del NIH. A guidare lo studio è Jeffrey A. Cohen, professore di neurologia presso la Cleveland Clinic Lerner College of Medicine e direttore del Programma sperimentale di terapia del Mellen Center for Multiple Sclerosis Treatment and Research, presso la Cleveland Clinic.

BEAT-MS
arruolerà 156 adulti dai 18 ai 55 anni in 19 sedi negli Stati Uniti e nel Regno
Unito. I partecipanti saranno assegnati in modo casuale a ricevere AHSCT o
uno dei migliori farmaci biologici ad alta efficacia disponibili, e quindi
saranno seguiti per sei anni. I neurologi che esaminano periodicamente i
partecipanti e valutano il loro livello di disabilità non sapranno quale tipo
di trattamento è stato loro assegnato. Il risultato principale che gli
investigatori misureranno è il tempo che intercorre tra l’assegnazione di un
partecipante a una strategia terapeutica e la ricaduta della SM o la morte per
qualsiasi causa, se si verifica uno di questi, durante i primi tre anni del
periodo di follow-up. 

I ricercatori esamineranno anche i meccanismi di azione delle due strategie di trattamento e confronteranno i nuovi sistemi immunitari dei partecipanti che ricevono AHSCT con le caratteristiche immunologiche dei partecipanti che ricevono i migliori farmaci biologici disponibili. Inoltre confronteranno gli effetti delle due strategie terapeutiche su altre misure dell’attività e della gravità della malattia, sull’efficacia in termini di costi in termini di costi sanitari e produttività individuale, nonché sulla qualità di vita dei partecipanti. “Speriamo che BEAT-MS chiarisca il modo migliore di trattare le persone con SM recidivante”, ha affermato Cohen.

Redazione Nurse Times 

L’articolo Sclerosi multipla: trapianto di cellule staminali a confronto con i migliori farmaci scritto da Redazione Nurse Times è online su Nurse Times.