Due bambini ciechi dalla nascita hanno potuto vedere per la prima volta grazie all’applicazione di una tecnica innovativa eseguita per la prima volta in Italia presso la Clinica oculistica dell’Università degli Studi della Campania “Luigi Vanvitelli”.
I giovani pazienti hanno rispettivamente 8 e 9 anni e sono affetti da una particolare forma di distrofia retinica ereditaria. La loro malattia è la conseguenza di una mutazione del gene chiamato RP65. La terapia, realizzata dalla casa farmaceutica Novartis, è in grado di sostituire questo gene con un clone funzionante.
Francesca Simonelli, direttrice della Clinica Oculistica dell’ateneo, ha presentato i risultati ottenuti applicando questa innovativa metodologia denominata “Luxturna”. È risultata essere sufficiente una singola somministrazione per migliorare notevolmente la capacità visiva dei pazienti.
La tecnica utilizzata per la somministrazione ed i risultati sono stati esposti dalla Simonelli presso il Policlinico di Napoli. Tra i partecipanti: Giuseppe Paolisso, Rettore dell’Università degli Studi della Campania Luigi Vanvitelli; Giuseppe Limongelli, direttore del Centro di coordinamento Malattie Rare della Regione Campania; Fulvio Luccini, Patient Access Head Novartis.
Simone Gussoni
L’articolo Due bambini affetti da distrofia retinica ereditaria vedono per la prima volta grazie al farmaco Luxturna scritto da Simone Gussoni è online su Nurse Times.