E’ un grande passo in avanti innanzitutto per i bambini colpiti da atrofia muscolare spinale e in generale anche per la ricerca su nuove terapie geniche. Ieri la Food and Drug Administration ha approvato una terapia genica messa a punto da Novartis per il trattamento dei bambini con la forma più severa della malattia (SMA1) che di solito porta alla morte entro i primi due anni di vita.