La società biotech Vertex e il partner CRISPR Therapeutics hanno annunciato di avere trattato il primo paziente con una grave forma di beta-talassemia trasfusione-dipendente con una terapia di editing genetico, una svolta importante per una tecnologia che è passata rapidamente dalla scoperta scientifica alla sperimentazione umana. In parallelo, le aziende la stanno valutando anche nel trattamento dell’anemia falciforme grave.