Visione generale
Il nostro materiale genetico (DNA) contiene le informazioni necessarie volte a determinare tutte le funzioni della cellula. Una mutazione del DNA implica un’informazione sbagliata che si ripercuote e si manifesta con un possibile sviluppo di patologie.
N.B: tutte le mutazioni sono dannose? No! Le mutazioni stanno alla base del processo evolutivo. Durante l’arco della vita possono verificarsi mutazioni spontanee vantaggiose o svantaggiose. Mutazioni significative o assenza di geni compromettono la funzionalità della cellula e del nostro organismo. La natura ci ha dotati di sistemi in grado di riparare questi errori ma non sempre però questo è possibile.

Scopo delle Terapie Geniche è quello di sostituire la regione di DNA mutato o mancante, permettendo così alla cellula di avere delle informazioni integre per il corretto funzionamento delle nostre cellule e di conseguenza del nostro corpo umano.
Premesse
Lo sviluppo ed il funzionamento del nostro organismo è determinato da una macromolecola in particolare: il DNA.
Il DNA determina la produzione di proteine che all’interno del nostro organismo svolgeranno specifiche funzioni. Prendiamo per esempio un ormone di natura proteica : l’insulina. Questa viene prodotta da particolari cellule pancreatiche (isole di Langerhans, cellule Beta) allo scopo di stimolare l’ingresso di glucosio nelle cellule insulino-dipendenti. Continua…
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